Cresce l’utilizzo e la spesa per i farmaci orfani destinati alle malattie rare, aumentano gli studi clinici su terapie per la loro cura, ma solo dieci regioni hanno recepito il Piano Nazionale specifico, approvato nel 2014 dalla Conferenza Stato-Regioni. E’ il quadro che emerge dal secondo Rapporto MonitoRare, presentato oggi alla Camera dei Deputati.
Elaborato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO, il rapporto stima tra i 450.000 e i 670.000, pari a poco meno dell’1% della popolazione, il numero complessivo di persone che ne sono affette.
Caratterizzate da scarsa informazione, grande varietà di forme, alta complessità assistenziale e forte impatto nella vita delle persone, queste malattie spesso richiedono terapie con farmaci orfani, ovvero non distribuiti dall’industria farmaceutica perché destinati a un numero troppo esiguo di persone.
Dal rapporto, emerge che il numero di questi farmaci, in 4 anni, è passato da 22 tipologie a 66 nel 2015, con una spesa passata dai 917 milioni di euro del 2013 a oltre un miliardo di euro nel 2015 (pari al 5,5% dell’incidenza sulla spesa farmaceutica totale nel 2015, mentre nel 2013 era del 4,7%). Quanto a ricerca e sperimentazioni, aumentano gli studi clinici autorizzati sulle malattie rare: dai 117 del 2013 (pari al 20% del totale) ai 160 del 2015 (23,5%). Cresce anche il numero delle associazioni italiane di malattia rara censite sul sito di Orphanet, che passano dalle 265 del 2012 alle 332 del 2015 (+25,2%).
I Centri di competenza sono in media 3,8 per milione di abitante ma si passa da 1,8 della Sicilia al 12,8 per il Molise. Altra marcata diversità regionale riguarda la realizzazione dei Percorsi Diagnostico Terapeutico Assistenziali (PDTA) per la presa i carico del paziente: è ancora in fieri, fatta eccezione per Lombardia, Toscana, Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte-Valle d’Aosta, Sicilia, P.A. Trento e Bolzano, Friuli Venezia Giulia e Umbria, Veneto
